Anticorpo monoclonale per Alzheimer

Mercato

I limiti maggiori dell’utilizzo di anticorpi contro amiloide per il trattamento terapeutico dell’AD includono lo sviluppo di encefalite, il mancato miglioramento clinico e l'assenza di effetto sulla patologia di tau che è un'altra importante caratteristica neuropatologica dell'AD. Il nostro anticorpo che neutralizza selettivamente una forma tossica di tau e dotato anche un potente effetto sulla produzione dell’amiloide e sui deficit della memoria permetterà di ottimizzare una migliore strategia terapeutica per la cura dell’AD. Il SOM a cui è diretto la versione umanizzata del nostro anticorpo monoclonale anti-tau è quello bio-medico e sanitario. Considerato che l’incidenza delle malattie dementigene, quali l’Alzheimer’s Disease (AD) è in aumento a causa del progressivo invecchiamento della popolazione mondiale, le previsioni nei successivi decenni sono di una futura crescita del mercato per la commercializzazione del prodotto.

Limiti attuali tecnologie / Soluzioni

L’utilizzo di anticorpi monoclonali specifici capaci di legare e neutralizzare i peptidi neurotossici (beta-amiloide e tau) coinvolti nell’insorgenza e nello sviluppo della morbo di Alzheimer rappresenta la nuova frontiera dell’immunoterapia per la cura di tale malattia dementigena. In tale contesto, lo sviluppo di anticorpi che selettivamente rimuovono dal cervello tali peptidi tossici bersaglio -ma che non interferiscono con la normale fisiologia delle proteine neuronali da cui essi derivano- è cruciale per garantire una cura che sia, al tempo stesso, efficace e priva di dannosi effetti collaterali.

Tecnologia e nostra soluzione

Il nostro gruppo di ricerca ha sviluppato un anticorpo monoclonale (12A12mAb) che è stato brevettato (PCT060934 "Antibody directed against a tau-derived neurotoxic peptide and uses thereof”, 27.04.2018). Tale anticorpo, che è unico nella sua capacità di riconoscere selettivamente un peptide altamente neurotossico generato dal taglio anomalo della tau umana senza interferire con l’importante funzione fisiologica della proteina intera, se iniettato per via endovenosa in due modelli animali della malattia di Alzheimer (AD), riduce marcatamente i sintomi, sia a livello comportamentale (memoria spaziale, orientamento) che anatomo-patologico (placche senili e aggregati neuro-fibrillari). Una versione "umanizzata” di tale anticorpo permetterà nei pazienti una via terapeutica dell’AD più mirata e sicura.

Roadmap

La produzione e la caratterizzazione della variante “umanizzata” di 12A12mAb è l’applicazione di partenza indispensabile per iniziare in futuro nei pazienti una via terapeutica dell’AD. Seguono studi di dose-risposta in modelli animali, studi preclinici di farmacologia e farmacocinetica, analisi delle proprietà biochimiche e biofisiche per una formulazione ottimale, studi clinici sull’uomo. Necessita il supporto di una industria farmaceutica interessata alla produzione, sviluppo e ottimizzazione di molecole farmacologicamente attive (anticorpi monoclonali terapeutici) con tecnologia GMP.