La tecnologia che guida il nostro metodo di sviluppo di nuove molecole neurotrofiche si basa sull’analisi computazionale predittiva delle caratteristiche strutturali delle proteine di interesse, per l’impiego come medicamento nel trattamento terapeutico di patologie neurodegenerative e/o infiammatorie.
Stato del brevetto
DEPOSITATO
Numero di priorità
102018000003279
Data di priorità
05/03/2018
Licenza
INTERNAZIONALE
Mercato
Le dimensioni attuali e gli outlook dei mercati di farmaci per
la cura delle malattie neurologiche (come ad esempio la
malattia di Alzheimer) e degli esiti dei traumi cerebrali,
valgono su scala globale centinaia di miliardi di dollari.
Tuttavia questi fatturati non sono generati da terapie
risolutive o mirate a promuovere rigenerazione e ripristino
delle funzioni del sistema nervoso. Lo sviluppo di questo tipo
di terapie rappresenta quindi un’imprescindibile bisogno, sia
socio-sanitario che di mercato, a cui ProNeuro può
rispondere, sviluppando farmaci che promuovono la
protezione e la rigenerazione del sistema nervoso
danneggiato.
Problema
È impossibile riparare il cervello danneggiato
Nonostante un'ovvia necessità, non ci sono opzioni di trattamento farmacologico per malattie neurologiche e neurotraumi perché la traslazione della neuroprotezione dagli studi preclinici alla pratica clinica è finora fallita.
Limiti attuali tecnologie / Soluzioni
Il fattore di crescita nervoso (NGF), somministrato per via nasale al cervello, è stato recentemente dimostrato come un farmaco neuroprotettivo e neuro-riparativo estremamente efficace in 2 studi compassionevoli separati sulla lesione cerebrale traumatica pediatrica (Chiaretti et al, 2017).
PROBLEMA: Farmacologia del NGF
NGF è altamente vulnerabile all'azione delle proteasi tissutali (eliminazione rapida)
I pazienti trattati con NGF possono soffrire di pericolosi effetti collaterali
SOLUZIONE: Sviluppare molecole simili a NGF ma più sicure e resistenti.
Killer Application
Il potenziale business legato ai brevetti e alle tecnologie utilizzate, prevede la commercializzazione di:
outlicensing dei brevetti e lump sums al raggiungimento di obiettivi nella pipeline farmaceutica.
Algoritmi per la progettazione di neurotrofine.
Sistemi di espressione eucariotici per trasferimento tecnologico.
Modelli predittivi PD/PK per neurofarmaci.
Reports di validazione preclinica.
Tecnologia e nostra soluzione
La tecnologia che guida il nostro metodo di sviluppo di nuove molecole neurotrofiche si basa sull’analisi computazionale predittiva delle caratteristiche strutturali delle proteine di interesse, che porta alla modifica delle sequenze codificanti native con lo scopo di ottenere, attraverso la costruzione di sistemi di espressione ricombinanti eucariotici, proteine mutate sicure, robuste e facilmente producibili sia su scala di laboratorio che su scala industriale. Siamo anche in grado di implementare algoritmi di predizione PD/PK e di condurre validazioni farmacologiche «wet» su modelli preclinici.
Vantaggi
Il primo fattore neurotrofico mutato che abbiamo sviluppato è ProNGF-A/A73Y. Si tratta di una variante mutata di una forma precursore poco studiata del NGF che, rispetto a quest’ultimo, presenta vantaggi dal punto di vista di un potenziale uso nel trattamento farmacologico delle patologie neurologiche. Tali vantaggi si traducono in:
Possibilità della molecola di essere modificata attraverso editing genetico, per ottimizzare sia la sua farmacologia che i protocolli produttivi.
Attività neurotrofica paragonabile a quella di NGF
Maggiore resistenza alle proteasi cellulari e tissutali, che migliorano i parametri di clearance.
Profilo di sicurezza farmacologica più vantaggioso rispetto ad NGF.
Roadmap
2017 - Clinical trials
2018 - Patent proNGF-A (usage)
2019 - Patent proNGF-A mut (production)
2021 - Spin-off CNR, Market Networking
Mid 2021 - Patent Patent proNGF-B mut
Subsequently Go to Market
TRL
Il Team
