Il prodotto si riferisce a un innovativo trattamento add-on per il glaucoma e altre malattie oftalmologiche basato su fattori di crescita naturali presenti nel sangue cordonale (CBS) e in grado di rallentare la progressione della malattia attraverso la neuroprotezione, ritardando quindi la perdita della vista. Il prodotto può essere liofilizzato e in seguito ricostituito e somministrato come semplice collirio o gel oculare, consentendo così una trattamento topico non invasivo, modulare (in termini di dose/frequenza del trattamento), non vincolato a un particolare setting (ad esempio ospedaliero) e diretto ad un ampia popolazione a diverse stadi della patologia, con il massimo impatto nella fase iniziale/moderata.
Stato del brevetto
CONCESSO
Numero di priorità
102017000066486
Data di priorità
15/06/2017
Licenza
Europa
Mercato
Il glaucoma è una patologia ampiamente diffusa e tristemente irreversibile la cui incidenza è in aumento in tutto il mondo, con 9,6 milioni di pazienti nel 2020 e una stima di 111,8 milioni di pazienti nel 2040 (7,85 milioni in Europa). Mancando attualmente una cura, un trattamento che ne rallenta la progressione (e la conseguente perdita della vista) gioverebbe significativamente a tutti i pazienti (ma in particolare quelli allo stadio iniziale/medio della condizione) soprattutto se tale trattamento è non invasivo, naturale e privo di effetti collaterali, quindi con un ampio rapporto costi-benefici.
Un segmento di mercato primario del prodotto include persone con familiarità per il glaucoma; pazienti a uno stadio precoce/moderato della patologia; con pressione intraoculare (IOP) incontrollata; pazienti con danno bilaterale e a rischio di rapida progressione. Questo segmento da solo rappresenta il 10% del mercato corrispondente a 11 milioni di persone nel mondo secondo le stime per il 2040.
Problema
Le patologie glaucomatose sono una delle principali cause di cecità irreversibile in tutto il mondo, in particolare il glaucoma ad angolo aperto primario. La neuro-degenerazione progressiva del nervo ottico e la perdita delle cellule gangliari della retina sono tipiche del glaucoma, ma l’eziologia della patologia è ancora sconosciuta e i trattamenti sono carenti. L’incidenza del glaucoma generalmente è in aumento con elevati costi medici e sociali associati, che aumentano proporzionalmente alla progressione della malattia. Poiché il glaucoma è attualmente senza una cura, vi è una forte necessità di agire sulla progressione della malattia e trattarla in una fase precoce con trattamenti efficaci minimamente invasivi e ampiamente disponibili che possano modificare significativamente l’impatto clinico ma anche socio-economico di questa patologia. Il Glaucoma è una malattia subdola, che non presenta sintomi né è rilevabile tramite visita del campo visivo ai primissimi esordi, motivo per cui è di assoluta importanza unire ai controlli la disponibilità e l’utilizzo di trattamenti che agiscano rallentano la progressione a partire dalla primissima diagnosi.
Limiti attuali tecnologie / Soluzioni
Per il glaucoma ad angolo aperto primario, la maggior parte dei trattamenti attualmente si concentra sulla riduzione della formazione di umor acqueo, migliorando il deflusso uveo sclerale o convenzionale, abbassando la pressione intraoculare (IOP) attraverso mezzi medici o chirurgici. Purtroppo l’esclusivo intervento sulla IOP non arresta la progressione del danno glaucomatoso e dunque la perdita della vista (in funzione del fatto che la patologia non è riconducibile esclusivamente ad un aumento della IOP). Pertanto, sono necessarie altre strategie per ridurre o invertire la progressiva neuro-degenerazione.
Recenti acquisizioni fisiopatologiche hanno indirizzato la ricerca scientifica internazionale all’esplorazione e allo studio di molecole in grado di esercitare un potenziale effetto neuro-protettivo o neuro-potenziante sulle cellule gangliari retiniche, sul nervo ottico e sulle vie ottiche centrali, con un meccanismo d’azione diretto sulle strutture nervose e quindi non necessariamente legato all’effetto ipotonizzante. Attualmente a livello di neuroprotezione ci sono diverse molecole in fase di sperimentazione. Alcuni esempi includono: sostanze ad azione antiossidante, antiapoptotica e sostanze in grado di ridurre l’eccitotossicità del glutammato.
Tuttavia, nell’attuale pratica clinica la neuro-protezione non fa parte del protocollo standard di trattamento ed è offerta dai medici in combinazione con il trattamento per la IOP con totale discrezionalità e comunque principalmente attraverso la somministrazione di nutraceutici, per i quali mancano prove significative di validità ed efficacia.
Un trattamento neuroprotettivo efficace e clinicamente validato che accompagni il trattamento della IOP e intervenga in una fase molto precoce del glaucoma, specialmente su pazienti giovani o con familiarità per il glaucoma, cambierebbe sostanzialmente l’impatto della malattia.
Killer Application
L’applicazione principale è un trattamento per il glaucoma neuroprotettivo add-on basato su fattori di crescita da sangue cordonale e a somministrazione topica (collirio). Grazie alla disponibilità di scorte liofilizzate e facilmente ricostituibili, il trattamento può essere somministrato ai pazienti con diverse quantità/dosi/impostazioni di trattamento a seconda dello stadio della patologia, dei protocolli richiesti, della frequenza del trattamento.
Tecnologia e nostra soluzione
Questa tecnologia rappresenta il primo trattamento neuroprotettivo add-on per il glaucoma basato basato su un mix di fattori neuroprotettivi derivanti dai diversi fattori di crescita presenti nel siero cordonale, con un amplificato effetto neuroprotettivo.
La preparazione del collirio prevede la produzione di un pool di emocomponenti derivati da donazioni di sangue cordonale e non idonei al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (HSCs) e validati clinicamente, caratterizzati in termini di fattori di crescita e citochine, e successivamente diluiti con soluzione fisiologica sterile, filtrati e dosati negli appositi dispositivi. Attualmente la conservazione avviene a -80°C per un periodo massimo di due anni. L’intero processo viene eseguito in un ambiente di classe A (cappa a flusso laminare) con fondo D.
Il prodotto può anche essere liofilizzato con successo, con tutti i vantaggi associati in termini di shelf-life, stoccaggio, trasporto e distribuzione nonché rapida ricostituzione del prodotto, mantenimento delle caratteristiche (i livelli di fattori di crescita neurotrofici e neuroprotettivi), possibilità di dosare i fattori di crescita neurotrofici e neuroprotettivi nella preparazione finale e di operare dosaggi calibrati sulla base dei parametri clinici o delle frequenze di somministrazione.
La liofilizzazione è già largamente utilizzata per plasmaderivati, vaccini, antibiotici, prodotti biotecnologici. Ad oggi non esistono però soluzioni alternative con un così alto grado di fattibilità per la dispensazione di emocomponenti, se non la forma di conservazione del liquido a temperatura di -80°C.
Vantaggi
Roadmap
Il trattamento è già stato testato in-vivo su 10 pazienti ed è attualmente in corso un successivo round di sperimentazione con ulteriori 10 soggetti coinvolti (Fase I/II). Data la particolarità delle legislazioni e delle procedure di registrazione dei prodotti a base di sangue nei diversi paesi, è importante individuare il quadro normativo più appropriato per una corretta strategia di “go to market”.
La roadmap attuale di sviluppo del prodotto include:
TRL
Team
