L’obiettivo di questa invenzione è l’uso di nanovescicole di mielina (MyVes) nella sclerosi multipla o in patologie del Sistema Nervoso Centrale (SNC). In particolare le MyVes potrebbero essere rilevanti per la riparazione della mielina e/o come sistema di rilascio di farmaci al SNC e/o nello sviluppo di immunotolleranza.
Stato del brevetto
DEPOSITATO
Numero di priorità
IT-102020000010888
Data di priorità
13/05/2020
Licenza
INTERNAZIONALE
Mercato
I costi per la gestione del paziente con SM possono essere suddivisi in costi diretti e indiretti.
I dati estrapolati hanno fornito un costo diretto annuale stimato per paziente di circa 20.000 euro. Considerando anche i costi indiretti tale valore può aumentare fino a triplicarsi in base al livello di gravità/disabilità della malattia. Ad oggi Il mercato dei farmaci per la Sclerosi Multipla ha raggiunto cifre esorbitanti, raggiungendo nel 2017, solo in Italia, quota 500 milioni di euro.
Il principale mercato di riferimento è quindi il mercato farmaceutico e grazie alla convergenza tra tecnologia e salute ci si aspetta una sempre più profonda penetrazione di nuovi modelli di cura e farmaci biologici basati su terapie cellulari, subcellulari e vescicole.
Le MyVes sono ottenute con protocolli semplici, riproducibili e con costi minimi di produzione. Inoltre le vescicole risultano stabili a temperatura ambiente. Tali caratteristiche le rendono un potenziale farmaco biotecnologico innovativo con una elevata rilevanza nel settore farmaceutico. Un’ulteriore innovazione risulterebbe la possibilità di somministrare tali vescicole mediante spray nasale
«I pazienti avrebbero finalmente a disposizione una nuova opzione terapeutica che rappresenterebbe il primo trattamento per via nasale per la sclerosi multipla»
Problema
Le malattie demielinizzanti formano un ampio gruppo di patologie caratterizzate da una compromissione della mielina che avvolge le cellule nervose. Gli assoni demielinizzati sono sensibili a danni, degenerazione e morte con disabilità devastanti. Tra queste patologie sicuramente la più conosciuta è la sclerosi multipla (SM) una patologia autoimmune. Recentemente, vescicole/nanoparticelle sono state proposte come uno strumento prezioso sia per il rilascio di farmaci che come farmaci stessi. Ad oggi, l'uso di nanocarrier/farmaci, prodotti a partire dalla mielina non sono ancora presenti nel panorama della medicina.
L'obiettivo di questa invenzione è l’uso di nanovescicole a base di mielina (MyVes) che possono essere rilevanti per la riparazione della mielina, come sistema di rilascio di farmaci al sistema nervoso (SNC) e nello sviluppo di immunotolleranza nella SM. Questo approccio innovativo si basa quindi su molteplici potenzialità che, in modo singolo o sinergico, potrebbero portare all’identificazione di un approccio terapeutico innovativo contro le patologie demielinizzanti. Nel mondo ci sono più di 2,2 milioni di persone con SM, in Italia sono oltre 118 mila e colpisce in maggior misura i soggetti di età compresa tra i 20 e i 40 anni, determinando un impatto socio-economico elevato per i pazienti, per le famiglie e per il sistema sanitario nazionale.
Limiti attuali tecnologie / Soluzioni
Negli ultimi decenni, una migliore comprensione dei meccanismi della SM recidivante-remittente ha portato allo sviluppo di diverse terapie modificanti la malattia, attraverso la modulazione/soppressione del sistema immunitario, senza però sviluppare una cura definitiva. Al contrario, le attuali opzioni terapeutiche per la SM progressiva rimangono relativamente deludenti. Tali approcci pur mitigando l'aggressione allo strato di mielina, inibiscono anche le funzioni del sistema immunitario. Tali approcci presentano quindi un elevato rischio e gravi effetti collaterali.
Inoltre oggi non sono ancora disponibili trattamenti volti a favorire la riparazione della mielina delle fibre nervose e la sua ricostituzione (prevenendo così la conseguente neurodegenerazione e disabilità), o trattamenti che riprogrammano il sistema immunitario rendendolo tollerante alla presenza della mielina.
Le MyVes rappresentano un nuovo e potenziale approccio innovativo poiché la loro potenziale azione si basa su molteplici aspetti e quindi potrebbero:
ricostituire lo strato di mielina danneggiata intervenendo il danno, ripristinando le funzioni perse (disabilità);
rendere tollerante il sistema immunitario alla presenza della mielina;
essere utilizzati come carrier di farmaci al SNC.
Killer Application
Applicazione di partenza:
nanoparticelle/vescicole di mielina per patologie demielinizzanti come la SM.
Potenziale business:
L’interesse è rivolto ad aziende farmaceutiche in particolare nel settore della nanomedicina, al fine di sviluppare un farmaco biotecnologico innovativo con risvolti economici rilevanti su scala globale.
Il nostro team sta sviluppando diverse idee legate ad una concreta applicazione sviluppando test di attività funzionale delle MyVes su sistemi animali mediante somministrazione nasale o endovenosa.
Tecnologia e nostra soluzione
È stato messo a punto un protocollo per la produzione delle MyVes, che sono state caratterizzate, dal punto di vista chimico-fisico, in termini di dimensione (˂100 nm), morfologia (sferoidale), potenziale zeta (-37mV), stabilità (> di tre mesi) e presenza di un doppio strato fosfolipidico e proteine (20%).
Le vescicole MyVes sono state parzialmente caratterizzate dal punto di vista biologico infatti risultano essere citocompatibili in seguito a somministrazione in cellule neuronali e sono in grado di interagire con quest’ultime. Infine le MyVes non presentano un effetto citotossico o di attivazione su cellule microgliali.
I peptidi presenti nelle vescicole potrebbero essere in grado di direzionare la vescicola al sito target (interagendo con le proteine esposte nei neuroni demielinizzati) e/o interagire con il sistema immunitario ed indurre risposte immunotolleranti.
inoltre, grazie alla loro natura, caratteristiche chimico-fisiche e biologiche, prevediamo una loro potenziale somministrazione intranasale (spray nasale, meno invasiva) o endovena con la finalità di contrastare le patologie demielinizzanti del SNC e le disabilità che ne conseguono.
Vantaggi
Le nano-vescicole di mielina potrebbero rappresentare un nuovo ed innovativo strumento prezioso per una terapia efficacie contro la SM o altre patologie demielinizzanti,
presentando i seguenti vantaggi:
ridotti costi di produzione;
possibile somministrazione non invasiva;
minimi effetti avversi dovuti alla loro natura biologica.
Roadmap
Dal punto di vista progettuale, le MYVes sono state ben caratterizzate dal punto di vista chimico-fisico e solo parzialmente dal punto di visto biologico-funzionale, a tal fine i passi successivi saranno:
analizzare la capacità di tale vescicole di riparare le zone demielinizzante su un sistema modello murino di SM, dove attraverso diverse vie di somministrazione, sarà valutata la capacita di riduzione delle sclerosi e dei deficit motori;
valutare la possibilità di caricare le MyVes con molecole farmacologiche ad azione rimielinizzante e/o antiinfiammatoria per il delivery al sistema nervoso centrale;
analizzare l'effetto di tolleranza immunitaria delle MyVes nella SM.
Per poter svolgere tali fasi sarebbe necessaria la collaborazione con un azienda biotecnologica.
Dopo la sperimentazione su modelli animali si valuterà la possibilità di programmare un trial clinico, a tal fine, si potrebbero coinvolgere alcune strutture ospedaliere.
Stadio di sviluppo
Le MyVes sono state prodotte mediante protocolli altamente riproducibili e sono in fase medio/avanzata di caratterizzazione fisico-chimica e biologica. Le caratteristiche riscontrate rendono le nanovescicole di mielina uno potenziale strumento idoneo per le applicazioni biomediche per le quali sono state create. Inoltre, l'assenza di citotossicità è stata testata, sebbene in modo preliminare, mediante test su colture cellulari neuronali e microgliali. Il brevetto depositato in Italia, visto le sue potenzialità e applicazioni, potrebbe essere esteso su scala internazionale.
TRL
Il team
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